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如何基因疗法治疗遗传病

我的孩子刚出生就已经被诊断出了先天性的遗传病，可以通过基因治疗的方式，如何基因疗法治疗遗传病?
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王凤英 主任医师 妇产科 极速问诊
三级甲等 首都医科大学宣武医院

问题分析：基因治疗指的是用DNA重组的放大来修复或者是重新构建的细胞中的患病基因或者是有缺陷的基因，从而达到使细胞的功能恢复正常的目的，这就是基因治疗，基因治疗一般是通过向体内导入重建的环状DNA分子从而使表达产物发挥功能的方式治疗遗传病。

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单基因遗传病是指由单个基因突变而导致的一类遗传性的疾病，按照遗传方式的不同，单基因遗传病的类型是可以分为常染色体显性遗传病、常染色体隐性遗传病、性连锁病，像X连锁显性遗传、X连锁隐性遗传病和Y连锁疾病。例如侏儒症等。
基因治疗是遗传病治疗的唯一方法吗
王凤英 主任医师
妇产科 首都医科大学宣武医院 三级甲等
基因治疗不是遗传病治疗的唯一方法，可以药物治疗，目前基因治疗技术还不成熟。遗传病的治疗方法，到目前为止它是一个终身性的疾病，所以它的治疗方法还是有限的，大部分没有什么特效的一个治疗的方法。仅仅只有个别的遗传病，它是会有一些基因治疗、一些酶的替代的治疗、一些食物的或者是一些外科的治疗可以进行干预。
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王凤英 主任医师
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遗传基因检测能查出哪些遗传病
赵晓东 主任医师
妇产科 北京医院 三级甲等
遗传基因检测能查出染色体异常、单基因遗传病、多基因遗传病、先天性代谢异常等遗传病。1.染色体异常：这类遗传病通常是由于染色体数目或结构异常引起的，如唐氏综合征、威廉姆斯综合征等。2.单基因遗传病：这类遗传病通常是由单个基因的突变引起的，如囊性纤维化、血友病、肌营养不良症等。3.多基因遗传病：这类遗传病通常是由多个基因的突变引起的，如糖尿病、高血压、心脏病等。4.先天性代谢异常：这类遗传病通常是由于酶或代谢途径的缺陷引起的，如苯丙酮尿症、枫糖病等。
26种基因遗传病有哪些
周敬伟 副主任医师
妇产科 北京大学人民医院 三级甲等
基因遗传病有白化病，苯丙酮尿症，软骨发育不全，先天性聋哑，并指，多指，红绿色盲，血友病，进行性肌营养不良，抗维生素D佝偻病，唇裂，无脑儿，原发性高血压，糖尿病，多囊肾，家族性高胆固醇血症，舞蹈病，地中海贫血，半乳糖血症，结节硬化症，萎缩性肌强直，多发性家族结肠息肉症，周期性偏头痛，胃溃疡，黑尿病，高度近视，先天性白痴，类脂质沉积症，哮喘，精神分裂病等遗传病。
单基因遗传病特点是什么
周敬伟 副主任医师
妇产科 北京大学人民医院 三级甲等
单基因遗传病特点就是可在细胞复制时发生差错，也可因外界因素作用产生突变。突变的基因可以有害，或为中性，少数也可能有益。其中真正危及人类健康的遗传病约1300余种。遗传因素的作用包括主要基因、特异性基因和染色体畸变的影响。
多基因遗传病有哪些
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遗传性疾病是由于遗传物质改变而造成的疾病。遗传病具有先天性、家族性、终身性、遗传性的特点。多基因遗传是由多种基因变化影响引起，是基因与性状的关系，主要包括一些先天性发育异常和一些常见病，就比如冠心病，哮喘病，青少年型糖尿病，原发性高血压等。
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周恒 副主任医师
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一般来说，大多数冠心病不是多基因疾病。多基因遗传病是遗传信息通过两对以上致病基因累积作用而引起的遗传病。因为大多数冠心病与生活不良、作息规律、饮食习惯、年龄、高血压、高血糖、血脂异常等有关。少数家族遗传引起的冠心病，多与基因遗传有关。如果得了冠心病，要确定病因，然后选择合理的治疗方法。平时要注意保健，预防冠心病等疾病。
基因疗法真的能根治遗传病吗
周敬伟 副主任医师
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基因治疗遗传病是从基因水平或染色体水平来纠正已发生的缺陷。基因治疗在理论上、技术上还存在着极大的困难，谈不上临床应用。对遗传病所能进行的治疗只是在早期诊断的前提下，通过控制环境条件如饮食成分等，调节代谢过程，防止症状的出现。
什么是单基因遗传病
周敬伟 副主任医师
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